I farmaci orfani e le malattie rare

rs_malattie_rare.jpg_415368877I paesi industrializzati, ed in particolar modo, noi europei, siamo abituati ad un certo tipo di Servizio Sanitario Nazionale e forse, giusto o meno che sia, lo diamo per scontato. Parliamo di un sistema in cui molti farmaci (per le patologie croniche) sono concessi gratuitamente in regime di SSN. Purtroppo non sempre è così. Esistono alcune patologie per le quali ancora, non solo non vi è sufficiente documentazione scientifica, relativamente alle cause, ma non esistono neppure farmaci che possano curarle. Sono definite Malattie Rare, quelle che colpiscono un numero ristretto di persone (una ogni 2000) quasi tutte genetiche, infettive, autoimmuni e carcinomi rari.

Attualmente ne sono state calcolate all’incirca 7000 e ne vengono continuamente descritte di nuove nelle pubblicazioni scientifiche. Sono gravi e possono manifestarsi dalla nascita o dall’infanzia ed essere croniche e spesso progressive. Per la maggior parte di queste ancora oggi non è disponibile una cura efficace, ma numerosi trattamenti possono migliorare notevolmente la qualità della vita e prolungarne la durata. In questo scenario vengono utilizzati i farmaci definiti orfani. Si tratta di farmaci che l’industria farmaceutica non produce perché non remunerativi (dato il ridotto numero di pazienti-fruitori) oppure che erano commercializzati, ma l’azienda produttrice ha rinunciato all’autorizzazione al commercio, oppure molecole ritirate dal commercio per ragioni economiche o terapeutiche o ancora prodotti mai sviluppati.

Per capire ciò basta pensare all’iter che un farmaco richiede dalla scoperta della molecola alla sua commercializzazione (decorrono circa 10 anni), tempo in cui la ricerca ha un enorme costo e in questo caso i capitali investiti non verranno mai recuperati. In tali patologie è di fon- damentale importanza il farmaco galenico magistrale prodotto all’interno degli ospedali e nelle farmacie terri- toriali competenti. In questo caso il farmaco galenico si affianca all’industria colmandone le “carenze” dovute all’impossibilità di quest’ultima di produrre piccoli lotti di farmaci personalizzati (ad hoc).In tal modo il medico avrà a disposizione un arma in più potendo scegliere la terapia più idonea per il paziente.

Dott. Alberto Faggin
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