Ricerca pediatrica: giovani e donne protagoniste negli avanzamenti scientifici all'Istituto Città della Speranza

All’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza, la ricerca scientifica è caratterizzata da una presenza giovanile e tinto di rosa: su oltre 200 ricercatori, infatti, il 43% è sotto i 35 anni e il 75% è rappresentato da donne. Tra i numerosi bandi attualmente attivi, le ricercatrici dirigono la maggior parte dei progetti e ricevono rilevanti riconoscimenti.

A livello europeo, la Dottoressa Elisa Cimetta, Principal Investigator del progetto BIAMET (Biomedical Applications of Multiscale Engineering Technologies) presso l’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza e il Dipartimento di Ingegneria Industriale dell’Università di Padova, ha ottenuto un finanziamento di 150.000 euro da parte dell'Ercea, l'Agenzia esecutiva del Consiglio europeo della ricerca.

Questo contributo è destinato a 134 ricercatori e ricercatrici selezionati in tutta Europa, le cui iniziative meritevoli già finanziate sono ritenute capaci di esplorare ulteriormente le loro potenzialità scientifiche e commerciali. Il progetto della Dottoressa Cimetta, intitolato "MicroScale system integrating Patient-specific cancer Organoids in a 3D Tumor microenvironment for Therapy response prediction – Spotted", si inserisce nell'ambito della medicina personalizzata, con l'obiettivo di sviluppare un innovativo strumento per testare i trattamenti per pazienti affetti da tumore pancreatico, orientando così meglio i medici nella scelta delle terapie più efficaci.

Un ulteriore significativo finanziamento proviene dalla Fondazione Telethon, che nel Veneto ha selezionato cinque progetti, tra cui quello della Dottoressa Valentina Poletti dell’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza e dell’Università di Padova. Il suo studio è volto a indagare una patologia da accumulo lisosomiale derivante dalla carenza dell’enzima β-galattosidasi, la Gangliosidosi GM1, attraverso un’innovativa terapia genica basata sul trasferimento in cellule staminali ematopoietiche (CSE). Queste cellule, raccolte e geneticamente modificate con l'inserimento del gene terapeutico, vengono reintrodotte nel paziente mediante trapianto autologo. Il progetto potrebbe rappresentare un fondamentale passo avanti nello sviluppo di una terapia efficace per la GM1 e potrebbe divenire un modello per il trattamento di altre malattie genetiche letali.

Quattro ricercatrici dell'Istituto di Ricerca Pediatrica hanno ricevuto le Post-doctoral Fellowships 2025, promosse dalla Fondazione Veronesi. La Dottoressa Elena Mariotto ha ottenuto una borsa biennale per il progetto intitolato "Synergistic drug combinations for a precision medicine approach to pediatric solid tumors". Le borse annuali sono state assegnate alla Dottoressa Alice Cani, per il progetto "Interplay of epigenome, transcriptome and metabolome to dissect the JMML propagating cells survival", alla Dottoressa Elena Rampazzo, per il progetto "Chemoresistant MB tumoroids: from phenotypic characterization to functional drug sensitivity", e alla Dottoressa Francesca Sensi, per il progetto "Therapeutic strategies against cancer-associated fibroblast in high-grade serous ovarian tumor".

Inoltre, un gruppo internazionale coordinato dalla Professoressa Martina Pigazzi dell’Università di Padova, che guida anche un laboratorio di ricerca presso l’Istituto di Ricerca Pediatrica, ha realizzato una straordinaria scoperta che potrebbe rivoluzionare il destino di molti bambini affetti da leucemia mieloide acuta (LMA), un grave tumore del sangue che colpisce anche i più piccoli. Nel suo laboratorio all’IRP, le dottoresse Claudia Tregnago e Maddalena Benetton hanno esaminato il gene NPM1 in 393 casi di leucemia, selezionati tra oltre 4.000 pazienti pediatrici nel mondo.

I risultati sono sorprendenti, in quanto si è rivelato che le varie mutazioni di NPM1 - contrassegnate come varianti A, B, D e altre più rare - possono influenzare notevolmente l'andamento della malattia nei bambini. La scoperta più significativa è stata l'identificazione della variante "tipo-D", che rende la leucemia incredibilmente aggressiva e resistente alle terapie convenzionali. Questa scoperta offre ai medici la capacità di comprendere con precisione il tipo di leucemia da affrontare, consentendo loro di adottare il trattamento più adeguato, aumentando così significativamente le possibilità di guarigione dei giovani pazienti colpiti. Contemporaneamente, apre nuove strade per lo sviluppo di terapie mirate appositamente progettate per combattere queste forme particolarmente aggressive della malattia. Il lavoro del team della Professoressa Martina Pigazzi, pubblicato su una prestigiosa rivista scientifica, sta già influenzando le strategie di arruolamento e cura a livello globale, con il gruppo impegnato nello sviluppo di nuove strategie farmacologiche per contrastare gli effetti di questa variante di NPM1.

«Le donne hanno certamente una marcia in più per quanto riguarda la ricerca scientifica – afferma il Direttore Scientifico IRP Professor Eugenio Baraldi - grazie alla loro passione, tenacia e competenza. Qui all’Istituto di Ricerca Pediatrica ne abbiamo una valente testimonianza. Siamo particolarmente orgogliosi di questa nostra risorsa che rappresenta il 75% dei ricercatori che lavorano in Torre.»

«È bello e molto significativo sottolineare in una giornata così importante come l’8 Marzo – commenta l’AD dell’Istituto di Ricerca Pediatrica Gen. Dottor Stefano Lupi - l’apporto determinante che le donne offrono al mondo della Ricerca. Ancor di più ci fa piacere riscontrarlo nel contesto dell’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza, perché qui possiamo contare su di un effettivo valore aggiunto che porta avanti la nostra causa - che è la causa dei nostri piccoli pazienti - confortata dalla certezza che le nostre Ricercatrici ci porteranno ad ottenere ancora grandissimi risultati.»