Etica scientifica o paradiso finanziario? Le malattie rare tramite le parole di Michele De Luca

“Ho ancora cinquant’anni davanti.” È così che l’instancabile Giuseppe Baschirotto, affiancato dal vicesindaco Isabella Sala e il noto professore Michele De Luca, apre l’incontro in Comune a Palazzo Trissino con la Fondazione Baschirotto per celebrare il diciottesimo anno dedicato alla Giornata mondiale delle malattie rare.

Un momento storico di grave amarezza, ma anche maggiore consapevolezza verso l’acquisizione di strumenti innovativi per sviluppare nuove competenze nell’ambito della ricerca.

“L’impossibile diventa possibile” non è solo un motto che autoalimenta la concretizzazione di una prospettiva inedita, bensì il nome di un progetto che ambisce alla cura del sistema nervoso centrale per la Leucodistrofia Metacromatica con la terapia genica.

Michele De Luca, padre della terapia genica e cellulare, ripercorre i grandi passi della scienza nei confronti delle rare patologie, agli occhi di un giovane pubblico di studenti, non ancora disilluso, nei confronti del mancato intervento dei giganti dell’industria farmaceutica, a fornire attuabili risposte finanziarie a favore della cura e della ricerca.

De Luca si è soffermato sui risultati ottenuti nella cura della JEB e nella rigenerazione della cornea, evitando di creare una classificazione gerarchica basata sulla comparsa delle malattie rare nella quotidianità.

L’obiettivo di ogni battaglia è lo stesso: eliminare lo stigma e ridurre l’incidenza di questi mostri genetici.

Quando si parla di malattie rare molto spesso abbiamo un coinvolgimento delle cellule staminali: era così negli anni Cinquanta e Sessanta del secolo scorso, quando la leucemia era un oscuro segreto genetico, lo è oggi con l’impronunciabile malattia dei bambini farfalla. Una malattia genetica che provoca una fragilità estrema della pelle causando dolore e complicazioni.

Circa tra il 40 e il 50% dei bambini muore nei primi anni di vita, lasciando ben poco spazio alla speranza. Ma il progresso scientifico non è più un miraggio, e se ad oggi la percentuale di morti di leucemia tocca la soglia del 20%, non è impossibile credere che un domani i bambini farfalla possano condividere la stessa sorte.

Le difficoltà purtroppo non si limitano al fronte sanitario: l’orizzonte economico non offre sbocchi ambiziosi. Il ruolo dei “Venture Capitalist”. La loro presenza mette in competizione le cosiddette “Big Pharma”, poiché i finanziamenti vengono spostati verso le startup biotech, rallentando il mercato farmaceutico tradizionale.

Il guadagno rapido, supportato da una visione a breve termine, rimane il più grande ostacolo alla realizzazione di farmaci sicuri ed efficaci: La ricerca farmaceutica richiede decenni per raggiungere tali requisiti, ma i “Venture Capitalist” esercitano enormi pressioni per affrettare i tempi di sperimentazione clinica, minacciando un taglio dei fondi in caso di ritardi sul mercato.

Così, l’industria farmaceutica rischia di diventare sempre più dominata da logiche di profitto, sacrificando l’etica della ricerca scientifica a favore di interessi finanziari.

Marina Puviani